FDA Az Önce Dünyanın En Pahalı İlacını Onayladı : ScienceAlert


Amerika Birleşik Devletleri Federal İlaç İdaresi (FDA), nadir görülen bir kan pıhtılaşma hastalığı için yüksek fiyat etiketi olan yeni bir tedaviyi onayladı.

Doz başına 3,5 milyon dolara mal olacak ve bu da onu dünyanın herhangi bir yerindeki en pahalı ilaç yapacak.

İlk bakışta bu fiyat dudak uçuklatan bir fiyat ama ilacın maliyet etkinliğine ilişkin son analiz tedavinin başardığı şey için nispeten ‘adil’ bir fiyat olduğunu öne sürüyor en azından ABD’de.

adı verilen ilaç hemgenix, kanın pıhtılaşmasında azalmaya neden olan nadir bir genetik hastalık olan hemofili B için bir gen terapisi tedavisidir. En ciddi semptomlar şunları içerir: spontan ve tekrarlayan kanama atakları durdurulması zor olan.

Hemofili B, erkeklerde kadınlardan daha yaygın olma eğilimindedir ve kesin bir sayıya ulaşmak zor olsa da, tahminler öneriyor ABD’de yaklaşık 8.000 erkek şu anda ömür boyu süren hastalıktan muzdarip.

Şu anda ABD’de hemofili B’yi tedavi etmek için kullanılan ana ilaç, hastalara çok ihtiyaç duyulan bir pıhtılaşma faktörü, ancak ömür boyu tedavi maliyetleri çok yüksek. Şiddetli semptomları olanlarda rutin ve pahalı bir tedavi rejimi gereklidir ve bu rejim zamanla azalmaya başla etkinlikte.

Bugün araştırmacılar, orta ila şiddetli hemofili B’si olan her hasta için yetişkin yaşam boyu maliyetinin yaklaşık 21 ila 23 milyon ABD Doları. Birleşik Krallık’taki tedavi maliyetleri ABD’den veya Avrupa’nın diğer yerlerinden daha ucuzdur, ancak yine de on milyonlarca dolar yaşamları boyunca hasta başına

Hemgenix ise fiyatının çok altında bir dozda tek seferlik damardan verilen bir üründür. Ürün vücuda bir vasıtayla taşınır. viral tabanlı vektörDNA’yı karaciğerdeki hedef hücrelere iletmek üzere tasarlanmıştır. Bu genetik bilgi daha sonra hücreler tarafından çoğaltılır ve Faktör IX olarak bilinen bir pıhtılaşma proteininin talimatlarını yayar.

Şimdiye kadar Hemgenix’in etkililiği ve güvenliliği iki çalışma ile test edilmiştir. Şiddetli veya orta derecede şiddetli hemofili B’ye sahip 54 katılımcı arasında yapılan bir çalışmada, araştırmacılar Faktör IX aktivite düzeylerinin arttığını ve hastaların halihazırda mevcut olan rutin replasman tedavilerine olan ihtiyacı azalttığını bulmuşlardır.

Gen terapisini aldıktan sonra, hastaların kontrolsüz kanamalar geliştirme oranı, başlangıç ​​oranlarına kıyasla yüzde 50’nin üzerinde düştü.

Yan etkiler arasında baş ağrıları, grip benzeri semptomlar ve karaciğerde enzim yükselmeleri vardı ve bunların tümü ileriye dönük doktorlar tarafından dikkatle izlenmelidir.

“Hemofili için gen tedavisi yirmi yılı aşkın bir süredir ufukta görünüyor. Hemofili tedavisindeki ilerlemelere rağmen, kanama ataklarının önlenmesi ve tedavisi bireylerin yaşam kalitesini olumsuz etkileyebilir.” diyor FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi direktörü Peter Marks.

“Bugünkü onay, hemofili B’li hastalar için yeni bir tedavi seçeneği sunuyor ve bu hemofili formuyla ilişkili yüksek hastalık yükü yaşayanlar için yenilikçi tedavilerin geliştirilmesinde önemli ilerlemeyi temsil ediyor.”

Bu gen terapisi tedavisinin hemofili B için bir tedavi olup olmadığı henüz net değil, ancak ilk sonuçlar umut verici.

Hemofili B gibi ciddi ancak nadir görülen bozukluklar için FDA’nın bir özel atama tıbbi araştırmaları teşvik etmek. Örneğin Hemgenix, yalnızca az sayıda hastayı tedavi edeceği için ‘yetim ilaç’ olarak sınıflandırılır.

Bu atamanın bir parçası olarak Hemgenix üreticisi CSL Behring, önümüzdeki yedi yıl boyunca ABD pazarında münhasır haklara sahiptir.

ABD hükümeti tarafından bilimsel araştırmayı teşvik etmek için kullanılan teşvikler, aksi takdirde rafa kaldırılacak nadir hastalıklara yönelik inovasyonu artırmanın yararlı bir yoludur, ancak bu politika iki ucu keskin bir kılıç sunmaktadır.

Bu aynı zamanda, ABD pazarının uyuşturucu tekellerini destekleme maliyetini üstlendiği ve uyuşturucu fiyatlarına kısıtlamalar koyan diğer ulusların uluslararası araştırmaların faydalarından yararlandığı anlamına geliyor.

Bugün ABD arasında ödeme yapıyor iki ve altı kez reçeteli ilaçlar için dünyadaki diğer ülkelerden daha fazla.

Bir önceki kayıt sahibi çünkü en pahalı ilaç, omurilik müsküler atrofisini tedavi etmek için başka bir ‘tek atışlık’ gen terapisiydi. Kurs başına tahmini 2 milyon ABD Doları ile, aynı zamanda hararetli tartışma yarattı ilaç şirketlerinin işletmelerini finanse etme yolları üzerinden.

Birçok ilaç imalatçısı iken faydalanmak İlaç tekelleri yaratmak için son birkaç on yıldaki yetim ilaç statüsünün artması, bu son ürün, politikanın en azından bazı insanlar için işe yarayabileceği bir durum olabilir.

Ön maliyetler kesinlikle çok yüksek, ancak destekleyici bir sigorta şirketine sahip olacak kadar şanslı olanlar için Hemgenix, tıbbi maliyetlerden milyonlarca tasarruf sağlayabilir ve hayatları ölçülemez şekillerde iyileştirebilir.

bu Avrupa İlaç Ajansı ve ilaç düzenleyici muadilleri Birleşik Krallık ve Avustralya şimdi de kullanım için gen terapisi tedavisini gözden geçiriyorlar.

Dünyanın diğer bölgelerinde ilaç üreticilerinin Hemgenix için ne kadar ücret talep etmelerine izin verildiğini görmek ilginç olacak.



Kaynak : https://www.sciencealert.com/the-fda-just-approved-the-most-expensive-drug-in-the-world

Yorum yapın

SMM Panel PDF Kitap indir