ABD’li ilaç üreticisi Eli Lilly liderliğindeki 18 aylık bir denemenin sonuçları, yeni Alzheimer ilacının hastalığın ilerlemesini yüzde 35,1’e kadar geciktirebileceğini gösterdi.
Bu, deneme boyunca bazı hastaların düşüşlerinin şu kadar yavaşladığı anlamına gelir: 4,4 ila 7,5 ay.
Donanemab adlı ilacın, onaylanacak ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından. Bu, onu ABD’deki zayıflatıcı durumu tedavi etmek için mevcut üçüncü ilaç yapacak.
Bununla birlikte, araştırma, tedaviyle birlikte gelen ciddi yan etkilerin de olduğunu gösterdi ve sonuçlar, ilacın çoğunlukla hastalığın erken evrelerinde olanlar için etkili olduğunu açıkça ortaya koyuyor.
Yüzde 6’dan fazla donanemab infüzyonu alan 860 hastanın %20’si kafa karışıklığı, baş ağrıları ve nöbetler gibi beyin kanaması ve şişme ile ilişkili semptomlar yaşadı. Orada da vardı 3 ölüm tedavi ile ilişkili olduğu düşünülmektedir.
Yine de, on yıllardır çok az klinik ilerleme kaydettikten sonra bu yıkıcı hastalık için üçüncü bir potansiyel tedaviye sahip olmamız, ileriye doğru atılmış heyecan verici bir adım.
Bu “moleküler tedaviler için yeni bir çağda sadece açılış bölümü olabilir. [Alzheimer’s disease] ve ilgili nörodejeneratif bozukluklar,” doktor Gil Rabinovici ve sinirbilimci Renaud La Joie yazher ikisi de California San Francisco Üniversitesi’nden.
Araştırmacılardan hiçbiri denemeye dahil olmadı, ancak sonuçlar hakkında bir yorumda bulundu. eşlik eden başyazı içinde Amerikan Tabipler Birliği Dergisi (JAMA).
Donanemab, tarafından oluşturulan bir anti-amiloid monoklonal antikordur. Eli Lilly ve Şirketi. Beyindeki amiloid-beta proteinlerine saldırarak çalışır ve diğer iki onaylanmış Alzheimer tedavisiyle aynı ilaç türüdür: onaylanan aducanumab 2021’deve bu yılın Ocak ayında onaylanan lecanemab.
Amiloid-beta oluşumu, Alzheimer hastalığının ilerlemesiyle yakından bağlantılıdır. Tartışılmasına rağmen, hastalığın şu anda önde gelen amiloid kaskadı hipotezi, amiloid plaklarından kurtulmanın durumu tedavi etmeye yardımcı olacağını düşündürmektedir.
Durumun böyle olup olmadığını test etmek için, Faz 3 donanemab denemesi 1.736 hastayı aldı ve onları 72 hafta boyunca her 4 haftada bir donanemab veya plasebodan oluşan bilinmeyen bir intravenöz infüzyon alan iki gruba ayırdı.
Hastalar denemenin başında ve sonunda test edildi ve her iki grupta da derecelendirildi. entegre Alzheimer Hastalığı Derecelendirme Ölçeği (iADRS) ve Klinik Demans Değerlendirme Ölçeği (CDR-SB).
Ayrıca beyinlerindeki amiloid-beta plaklarının ve anormal tau proteinlerinin seviyelerini belirlemek için deney boyunca taramalara tabi tutuldular.
Bu deneme benzersizdir, çünkü deneme gruplarını düşük/orta veya yüksek tau patolojisi olanlar olarak ayırmıştır – genellikle yüksek tau patolojisinin daha ileri Alzheimer ile ilişkili olduğu düşünülür.
Analiz, hastalık ilerlemesinin şundan daha fazla yavaşladığını ortaya çıkardı: yüzde 20 plasebo verilenlere kıyasla donanemab verilen dozlar arasında. Analiz, düşük/orta tau patolojisi olan bireylerle sınırlandırıldığında, ilerleme yüzde 35.1iADRS’ye göre.
Etkileyici bir şekilde yüzde 47 Donanemab alan düşük/orta tau grubunun %29’unun plasebo alanlara kıyasla bir yıl sonra CDR-SB derecelerinde hiçbir değişiklik olmadı.
Ne yazık ki, plasebo ile karşılaştırıldığında yüksek tau grubu için önemli bir gelişme görülmedi.
Deneme boyunca, eğer herhangi bir hasta yeterince yüksek amiloid-beta plak klirensine sahipse, bilmeden ilacı bırakıp plaseboya geçiyordu – paradan ve gereksiz tedaviden tasarruf etmeyi amaçlayan bir hareket. Bu meydana geldi Düşük/orta tau hastalarının yüzde 52’si test tedavi grubunda.
İlginç olan, amiloid-beta plaklarının bu kadar belirgin bir şekilde temizlenmesinin nispeten hafif klinik etki ile ilişkilendirilebilmesi ve bu da daha ne kadar öğrenmemiz gerektiğini bir kez daha vurguluyor.
“Bu sonuçlar, Alzheimer hastalığının kendisinin karmaşıklığını vurgulamaya hizmet ediyor.” Eric Widera, Sharon Brangman ve Nathaniel Chin’i yazABD’de bulunan ve duruşmaya dahil olmayan ancak aynı zamanda sonuçlar hakkında yorum yapan bir grup doktor JAMA.
“Donanemab ve lecanemab gibi ilaçların amiloidi yok etme konusundaki istisnai yetenekleri, bilişsel ve işlevsel ölçümlerdeki düşüş oranı üzerindeki oldukça ince etkileriyle birleştiğinde, amiloidin muhtemelen Alzheimer hastalığının ilerlemesine katkıda bulunan tek faktör olmadığını gösteriyor.”
Çalışmanın bazı büyük sınırlamaları olduğuna dikkat etmek önemlidir – katılımcıların neredeyse tamamı Beyaz’dı ve katılımcıların yaşı 60 ile 85 arasında sınırlandırıldı.
Duruşma da 18 ay sonra sona erdi, ancak araştırmacılar şu anda bir uzatmanın üzerinde çalışıldığını söylüyor.
Donanemabın en çok kimlere fayda sağlayacağını ve potansiyel yan etkilerin buna değip değmeyeceğini tam olarak ortaya koyabilmemiz için daha fazla veri gerekiyor. Rabinovici ve La Joie’nin başyazılarında açıkladıkları gibi, gelecekte muhtemelen daha iyi uyuşturucu seçeneklerimiz olacak.
Ancak şimdilik, Alzheimer hastalığını birkaç ay veya yıl daha geciktirmeyi uman insanlar için herhangi bir umut anlamlı.
Sonuçlar gazetede yayınlandı Amerikan Tabipler Birliği Dergisi.
Kaynak : https://www.sciencealert.com/major-alzheimers-trial-shows-new-drug-can-slow-disease-progression